中新网海南新闻6月14日电 (记者 张茜翼)每年6月15日是重症肌无力关爱日。14日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(下称乐城先行区)引进首款用以治疗重症肌无力的FcRn拮抗剂efgartigimod，这标志着又一创新药物通过“先行先试”渠道进入中国，为国内重症肌无力患者提供创新治疗方案。

　　重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，具有病程长、难治愈、易复发等特点。如果症状控制不佳，该疾病会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，严重者甚至危及生命。

　　据介绍，efgartigimod作为一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体，具有起效快、疗效持久、安全性优等特点。去年12月，efgartigimod在美国获批上市，成为首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。

　　乐城先行区管理局局长贾宁说，目前乐城先行区已基本实现国际创新药械的同步引进和药物可及。在罕见病领域，乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率，为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。未来，乐城将集聚更多优质的医疗资源及各方资源，共同为国内罕见病患者提供优质的服务。

　　海南省药监局局长朱宁表示，省药监局将继续扩大特许药械政策的适用性和惠及面，持续推动特许药械审批提速取得新成效，积极联动各相关部门，不断健全监管制度、优化审批模式、强化监管效能，确保乐城进口特许药械种类更多、覆盖学科更广、产品创新性更强、临床急需价值更大，扩大全球创新药械在中国临床使用的可及性。

　　2020年4月，乐城先行区建立罕见病中心，整合岛内岛外专家资源，联合公立医院等持续为罕见病患者提供医疗服务，并进一步探索解决罕见病群体在诊断、治疗和用药可及性等方面的难题。截至目前，乐城先行区进口特许药械品种已经突破220例，其中包含用于治疗罕见病的各类新药。(完)